Helsingin yliopistossa kehitetty Parkinson-lääkeaihio etenee potilaskokeisiin.

Eläinkokeissa hermosoluja suojaava CDNF-valkuaisaine on pystynyt sekä pysäyttämään taudin etenemisen että regeneroimaan rappeutuneita hermosoluja hiiri- ja apinakokeissa.

– Hermokasvutekijät ovat pieniä proteiineja, jotka pitävät hermosoluja hengissä. Hiljattain tehdyt potilaskokeet hermokasvutekijä neurturiinilla olivat historiallisia, koska niissä taudin kulkua onnistuttiin ensimmäistä kertaa hidastamaan, professori Mart Saarma sanoo.

Apinakokeissa havaittiin äskettäin myös, että CDNF lievitti tehokkaasti motorisia oireita. Se paransi, tutkijoiden mukaan yllättäen, myös apinoiden motivaatiota ja vähensi masennusta.

– Tämäntyyppiset nonmotoriset oireet ovat Parkinson-potilaille merkittävä, alihoidettu ongelma, Saarma sanoo

Solukuoleman estämisen lisäksi CDNF vähentää Saarman mukaan solujen valkuaisaineiden käsittelyyn liittyvää stressiä. Tämä niin sanottu ER-stressi on keskeinen mekanismi dopamiinisolujen rappeutumisessa Parkinsonin taudissa.

Ruotsin lääkeviranomainen MPA on myöntänyt luvan suomalaisen lääkekehitysyhtiön Herantis Pharman CDNF-tutkimusvalmisteelle kliiniselle tutkimukselle.

Parkinsonin tautia sairastavien potilaiden rekrytointi satunnaistettuun ja lumelääke-kontrolloituun kliiniseen tutkimukseen on määrä aloittaa Ruotsissa jo tänä vuonna.

Potilaalle asennetaan annostelulaite, jonka kautta lääkettä annostellaan suoraan aivokudokseen kerran kuukaudessa. Menetelmää on käytetty Saarman mukaan sadoilla potilailla. Tutkimus aloitetaan Karoliinisessa instituutissa, koska siellä on jo kokemusta menetelmän käytöstä.

Saarma korostaa, että turvallisuusasiat ovat nyt alkavassa faasi ykkösen ja kakkosen tutkimuksessa etusijalla. Tutkimus aloitetaan ensin kahdella potilaalla. Jos se etenee suotuisasti, tutkimukseen otetaan Karolinskassa neljä potilasta lisää. Suunnitteilla on tutkia valmistetta ensimmäisessä vaiheessa yhteensä 18 potilaalla.

Hän arvioi, että valmiste tepsii parhaiten silloin, kun tauti ei ole vielä edennyt pitkälle. Kun tauti on loppuvaiheessa ja dopamiinisoluja on enää vähän, kasvutekijät eivät voi enää vaikuttaa yhtä hyvin kuin aiemmassa vaiheessa.

Parkinsonin tauti on etenevä sairaus, jossa keskiaivoissa sijaitsevat dopamiinia tuottavat hermosolut rappeutuvat. Väestön ikääntyessä tautia sairastavien määrä kasvaa.

Seuraa meitä Facebookissa ja Twitterissä.