Herantis Pharma on saanut CDNF-lääkeaihionsa vaiheen 1–2 kliinisen tutkimuksen ensimmäisen osan potilashoidot päätökseen suunnitellusti. CDNF on suomalaisen lääkekehitysyhtiö Herantiksen yksinoikeudella kehittämä, hermosoluja suojaava uusi lääkeaihio, jonka vaiheen 1-2 kliiniseen tutkimukseen on rekrytoitu 17 Parkinsonin tautia sairastavaa potilasta.

15 potilaan osalta tutkimuksen ensimmäinen osa toteutui tutkimusprotokollan mukaisesti. Kaksi potilasta keskeytti tutkimuksen syistä, jotka eivät liittyneet CDNF:ään. Kaikki 15 potilasta, joiden osalta tutkimuksen ensimmäinen osa on päättynyt, ovat päättäneet jatkaa tutkimuksen toiseen osaan, jossa kukin potilas saa kuukausittaisen CDNF-annoksen kuuden kuukauden ajan.

Herantis arvioi tiedottavansa tutkimuksen ensimmäisen osan alustavia tuloksia vuoden 2020 ensimmäisellä neljänneksellä.

– Olemme hyvin kiitollisia tutkimukseen osallistuneille potilaille, tutkijalääkäreille ja tutkimushenkilökunnalle, sanoo Herantiksen toimitusjohtaja Pekka Simula.

– On hienoa jatkaa hyvää yhteistyötä tutkimuksen toisen osan aikana, ja odotamme innolla tuloksia ensimmäisestä osasta lähitulevaisuudessa.

Satunnaistettu, sokkoutettu ja lumekontrolloitu vaiheen 1-2 tutkimus on maailman ensimmäinen kliininen tutkimus CDNF:llä. Tutkimuksessa arvioidaan CDNF:n turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, jotka sairastavat edennyttä Parkinsonin tautia.

Tutkimuksen ensimmäisessä osassa kunkin potilaan päähän asennettiin ensin lääkkeen annosteluun käytettävä lääkelaite. Sen jälkeen potilaat satunnaistettiin saamaan joko kuusi kuukausittaista annosta lumelääkettä tai kuusi kasvavaa CDNF-annosta.

Kaikki tutkimuksen ensimmäisen osan läpi käyneet potilaat päättivät jatkaa toiseen vaiheeseen, jossa potilaat saavat joko kuusi korkeampaa tai matalampaa kuukausittaista CDNF-annosta. Tätä jatkotutkimusta, jonka arvioidaan päättyvän viimeistään vuoden 2020 kolmannessa kvartaalissa, seuraa vielä pitkäaikainen seurantatutkimus.

Tutkimuksen ensisijaiset vastemuuttujat ovat CDNF:n turvallisuus ja siedettävyys sekä annosteluun käytettävän lääkelaitteen toimivuus tutkimuspotilailla.

Toissijaisia ja kokeellisia vastemuuttujia, joilla arvioidaan alustavia merkkejä hoidon hyödyistä, ovat esimerkiksi Parkinsonin motorinen UPDRS-mittari (Unified Parkinson’s Disease Rating Scale), potilaspäiväkirja, dopamiinitransportteriin perustuva PET-kuvantaminen, sekä eri muodoissa ilmenevän alfasynukleiinin pitoisuuksien selvittäminen aivoselkäydinnesteestä ja seerumista.

CDNF-proteiinista odotetaan merkittävää kehitystä Parkinsonin taudin hoitoon. Jyrsijöille ja apinoille tehdyissä kokeissa hermosoluja suojaava CDNF-proteiini on pystynyt sekä hidastamaan taudin etenemistä että regeneroimaan rappeutuneita hermosoluja.

Lue lisää: