Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto on hyväksynyt tisagenlekleuseeli-hoitoa koskevan suosituksen kansalliseen palveluvalikoimaan käyttöaiheissaan.

Tisagenlekleuseeli-hoito on tarkoitettu lasten ja korkeintaan 25-vuotiaiden nuorten aikuisten B-solulinjan akuutin lymfoblastisen leukemian (ALL) hoitoon. Hoidon indikaation mukaan siihen tukeudutaan, kun sairaus ei ole reagoinut aiempaan hoitoon, kun se on uusiutunut vähintään kahdesti tai kun se on uusiutunut kantasolusiirron jälkeen.

Päätökseen vaikuttivat kliinisten tutkimusten varsin lupaavat tulokset.

Tutkimusten mukaan noin neljä viidesosaa tisagenlekleuseeli-hoitoa saaneista potilaista sai täydellisen tai osittaisen hoitovasteen. Kolme neljäsosaa heistä oli hengissä vuoden päästä. Hoidon saaneiden potilaiden elossaoloajan mediaani oli yli 19 kuukautta.

Tulokset ovat merkittäviä, koska potilasryhmän ennuste olisi huono ilman tätä hoitoa ja muita hoitovaihtoehtoja on rajallisesti.

Palko arvioi, että vuosittain hoitoa voisi saada korkeintaan 4–8 potilasta.

Tisagenlekleuseeli-hoito perustuu T-solujen muokkaamiseen.

Hoidossa potilaasta kerätyt T-solut lähetetään lääkeyrityksen valmistuslaitokseen geneettisesti muokattavaksi, jolloin ne oppivat tunnistamaan CD19-antigeenia ilmentäviä soluja ja tuhoamaan niitä. Tätä antigeenia on sekä normaalien B-solujen että varhaisesta B-solulinjasta peräisin olevien syöpäsolujen pinnalla.

Geneettisesti muokattujen solujen valmistus kestää noin 3–4 viikkoa. Sen jälkeen valmiste lähetään takaisin hoitavaan yksikköön, jossa solut palautetaan takaisin potilaaseen.

Hoito on erittäin kallista. Tukkuhinta on 320 000 euroa, minkä lisäksi hoidosta aiheutuu noin 130 000 euron muut kustannukset ensimmäisen vuoden aikana.

Palko huomautti päätöksensä yhteydessä, että tutkimusnäyttö tisagenlekleusiili-hoidon vaikuttavuudesta ja turvallisuudesta etenkin pitkällä aikavälillä on vielä rajallista. Hoitoon liittyy vakavia, jopa hengenvaarallisia haittavaikutuksia.

Turvallisuuteen ja vaikuttavuuteen liittyvien epävarmuustekijöiden vuoksi myyntiluvan haltijan ja sairaanhoitopiirien tulisi Palkon näkemyksen mukaan pyrkiä löytämään järjestely hoidon saamiseksi käyttöön edullisemmin.