Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto Palko hyväksyi 5. toukokuuta kokouksessaan suosituksia, joissa joukko kalliita lääkkeitä suljetaan ulos yhteisestä kukkarosta maksettavien hoitojen listalta.

Kaikissa niissä päätöksen taustalla on arvio, että hoidon vaikuttavuus ja kustannukset eivät ole oikeassa suhteessa toisiinsa.

Näistä lääkehoidosta on kyse:

* Ekulitsumabin käyttö aaltomaisesti etenevän neuromyelitis optica –kirjon häiriön (NMOSD) hoidossa potilailla, joilla oli testillä todettu akvaporiini 4 -vasta-aineita. Kyseessä on keskushermoston tulehduksellinen sairaus, joka ilmenee yleisimmin näköhermon tulehduksena ja selkäytimen tulehduksena eli myeliittinä.

Syy Palkon päätökseen on se, että ekulitsumabin vaikuttavuutta näillä potilailla ei ole pystytty osoittamaan riittävän luotettavasti ja hoidon kustannukset ovat liian korkeat, kun huomioidaan kliiniseen näyttöön liittyvä epävarmuus.

Ekulitsumabi-hoidon kustannukset NMOSD:n hoidossa ovat noin 500 000 euroa vuodessa. Vielä ei tiedetä, kuinka kauan hoitoa jatkettaisiin yksittäisten potilaiden kohdalla, mutta periaatteessa kyseessä on läpi elämän jatkuva hoito. Suomessa potilaista on arviolta noin 60.

Kustannusvaikuttavuudesta ei ole tietoa. Lisäksi NMOSD:n hoitoon on tulossa lähitulevaisuudessa uusia vaihtoehtoja.

Hoitoon liittyy suuri riski haittavaikutuksille.

* Belantamabi-mafodotiini uusiutuneen ja aiemmille vähintään neljälle hoidolle resistentin multippelin myelooman hoidossa. Multippeli myelooma on verisyöpä, jossa pahanlaatuiset plasmasolut alkavat lisääntyä luuytimessä.

Palko perustelee kielteistä kantaansa sillä, että hoidon vaikuttavuutta ei ole pystytty osoittamaan riittävästi, haittavaikutusten riskit ovat suuret ja kustannukset korkeat, kun huomioidaan kliinisen näyttöön liittyvä epävarmuus.

Belantamabi-mafodotiinin tehoa ja turvallisuutta on tutkittu yhdessä faasin II DREAMM-2 tutkimuksessa, jossa verrattiin kahta eri belantamabi-mafodotiini annosta. Tutkimuksen mukaan noin kolmannes potilasta hyötyi hoidosta.

Saavutetun vasteen keston mediaani oli 11 kuukautta, mitä voidaan pitää näiden potilaiden kohdalla kliinisesti merkittävänä tuloksena. Elossaoloaika ennen taudin etenemistä mediaani oli alle 3 kuukautta. Merkittävä osa tutkimukseen osallistuneista ei saanut hoidosta pidempikestoista hyötyä.

Hoitoon liittyy suuri riski haittavaikutuksille. Sarveiskalvoon liittyviä haittatapahtumia raportoitiin 71 prosentilla.

Hoidon potilaskohtaiset kustannukset ovat noin 63000–80000 euroa vuodessa. Hoitoon soveltuvia potilaita olisi vuosittain noin 10–20 potilasta.

Kyseessä on kertahoito, jonka vaikutus on tarkoitus säilyä läpi elämän.

* Zynteglo punasolusiirroista riippuvaisen beetatalassemian hoidossa. Osoitetusta alkuvaiheen hoitovasteesta huolimatta hoidon pitkän aikavälin hyödyistä ja haitoista ei vielä ole tietoa, toteaa Palko. Hoidon kustannukset ovat korkeat suhteessa Zynteglo-hoidon odotettuihin hyötyihin ja näyttöön liittyvään epävarmuuteen.

Zynteglo-hoidossa potilaan omiin verta muodostaviin kantasoluihin siirretään geneettisesti muunneltua toimivaa beetaglobiinia koodaava geeni. Kun muokatut kantasolut annetaan takaisin potilaalle, ne hakeutuvat luuytimeen ja alkavat tuottaa siirrettyä geeniä ilmentäviä punasoluja. Kyseessä on kertahoito, jonka vaikutus on tarkoitus säilyä läpi elämän.

Zynteglo-hoito on tarkoitettu sellaisten vähintään 12-vuotiaiden potilaiden hoitoon, joilla on punasolusiirroista riippuvainen beetatalassemian muoto, joka ei ole β0/β0–genotyyppiä, ja joille kantasolusiirto olisi asianmukainen hoitomuoto, mutta heille ei ole yhteensopivaa kantasolujen luovuttajaa.

Kyseessä on periytyvä harvinaissairaus. Suomessa arvioidaan olevan tällä hetkellä viisi hoitoon soveltuvaa potilasta.

Hoidon kustannusvaikuttavuuden arviointiin liittyy paljon epävarmuutta. Hoito aiheuttaisi arviolta noin yhden miljoonan euron lisäkustannukset potilasta kohden nykyhoitoon verrattuna.