Geenisaksiksi kutsuttu CRISPR-Cas9-genominmuokkausmenetelmä saattaa lisätä syöpäriskiä. Asia selviää kahdesta toisistaan riippumattomasta tutkimuksesta, jotka on julkaistu Nature Medicine -tiedelehdessä. Toisen julkaisun kirjoittajat ovat Helsingin yliopiston ja Tukholman Karoliinisen instituutin tutkijoita.

CRISPR-Cas9-menetelmällä voidaan poistaa ja korvata geenivirhe DNA:sta. Kyseessä on lupaava menetelmä perinnöllisten sairauksien hoitoon. Tällä hetkellä sitä testataan syövän immunoterapiassa Yhdysvalloissa ja Kiinassa. Uusia kokeita on suunnitteilla verisairauksien, kuten sirppisoluanemian, hoitoon.

Nyt julkaistujen tutkimusten mukaan CRISPR-Cas9 saattaa kuitenkin laukaista soluissa mekanismin, joka suojaa niitä DNA-vaurioilta. Mekanismi vaikeuttaa näiden solujen DNA:n korjaamista, jolloin CRISPR-muokkaus toimii paremmin soluissa, joissa tätä suojamekanismia ei ole.

Puolustusmekanismin aiheuttaa p53-niminen proteiini, jonka puute on merkittävä tekijä syöpäsolujen muodostumisessa.

– Poimimalla soluja, joissa vaurioitunut geeni on korjattu onnistuneesti, saatamme tahattomasti valita soluja, joista puuttuu toiminnallinen p53, sanoo toisen tutkimusartikkelin pääkirjoittaja Emma Haapaniemi Karoliinisesta instituutista Helsingin yliopiston tiedotteessa.

– Jos nämä solut siirretään potilaaseen, ne saattavat lisätä hänen syöpäriskiään, koska solujen luontainen puolustusmekanismi DNA-vaurioita vastaan on heikentynyt, Haapaniemi lisää.

Tutkijat totesivat, että geenisaksien tehoa voi parantaa hiljentämällä p53:n toiminta väliaikaisesti terveistä soluista. Toistaiseksi on epäselvää, onko se turvallista.

Tutkimusta johti professori Jussi Taipale, joka työskentelee tällä hetkellä Helsingin ja Cambridgen yliopistoissa.

Hänen mukaansa CRISPR-Cas9-menetelmällä on paljon potentiaalia sairauksien hoidossa, mutta lisätutkimuksia tarvitaan sen mahdollisista haittavaikutuksista ja siitä, miten niitä voitaisiin ehkäistä.

– Emme väitä, että CRISPR-Cas9 olisi huono tai vaarallinen menetelmä, mutta emme myöskään vielä tiedä, mitkä mekanismit sen käytössä aktivoivat p53-proteiinin. Tutkijoiden on syytä olla tietoisia näistä haittavaikutuksista kehittäessään uusia hoitomuotoja, Taipale sanoo.

Tekniikka & Talous uutisoi alkuvuodesta, että ensimmäiset ihmiskokeet CRISPR-tekniikalla syöpää vastaan voivat alkaa lähiaikoina Euroopassa ja Yhdysvalloissa.

Yhdysvaltalaisen Pennsylvanian yliopiston lääkärit sanovat käyttävänsä CRISPR-menetelmää ihmisten immuunisolujen muokkaamiseen niin, että ne erikoistuvat syöpäsolujen tuhoamiseen.

Perinnöllisten sairauksien hoidon mullistajaksi povattu CRISPR-geenitekniikka ei myöskään ehkä sovellukaan kaikille ihmisille.