Lääkeyhtiö Novartis on saanut Yhdysvalloissa myyntiluvan lääkkeelleen, jolla hoidetaan vauvojen selkäydinperäistä lihassurkastumaa.

Novartiksen mukaan Zolgensma-lääkkeen käyttö maksaa vuodessa lähes 400 000 euroa, mikä tekee siitä maailman kalleimman lääkkeen.

Selkäydinperäinen lihassurkastuma eli SMA on sairaus, jossa selkäytimen liikehermosolut eivät välitä aivojen käskyjä eteenpäin. Näin lihassyyt rappeutuvat.

Taudin vaikein muoto SMA1 alkaa vauvaiässä ja johtaa yleensä kuolemaan viimeistään kaksivuotiaana. Suomessa syntyy muutama SMA-lapsi joka vuosi, Yhdysvalloissa 400–500.

Sairauden syynä on geenivirhe, joka periytyy molemmilta vanhemmilta. Vanhemmat ovat yleensä terveitä, mutta he ovat vaarallisen geenimutaation kantajia.

Zolgensma korvaa vioittuneen geenin terveellä.

Yhdysvalloissa lääkeluvat myöntävän viranomaisen FDA:n mukaan Zolgensma on hyvä esimerkki siitä, mitä mahdollisuuksia geenihoito ja -terapia tarjoavat vaikeiden, aiemmin usein parantumattomien sairauksien hoidossa.

Lääkkeen hinta on kuitenkin iso ongelma. Kalliiden geenihoitolääkkeiden odotetaan yleistyvän nopeasti tulevina vuosina, ja iso kysymys on, kuka ne viime kädessä maksaa ja korvaa.

Novartis ei itse kehittänyt uutta lääkettä, vaan osti sen kehittäjän Avexis-yhtiön. Kauppahinta oli lähes kymmenen miljardia euroa.