Tyypin 1 diabeteksen hoito on kehittynyt viime vuosina paljon. Potilailla esiintyy silti jatkuvasti liian korkeita tai matalia verensokereita, jotka aiheuttavat merkittäviä terveysongelmia ja lisäsairauksia.

Ratkaisua etsitään kantasoluista, jotka erilaistetaan tuottamaan insuliinia haiman beetasolujen tavoin. Onnistuessaan solukorvausterapia voisi korvata hankalan insuliinihoidon ja estää diabeteksen komplikaatioiden kehittymisen.

Ensimmäiset potilaskokeet alkoivat Yhdysvalloissa lokakuussa 2014. Niiden onnistumisesta ei ole vielä tietoa, kertoo lääketieteellisen kantasolututkimuksen professori Timo Otonkoski Helsingin yliopistosta.

– Epäilen, että näistä solusiirroista ei ole vielä odotettavissa läpimurtoa. Niissä käytetään vielä hyvin epäkypsiä, huonosti toimivia soluja, hän pohtii.

Kun solusiirteet kehittyvät ja tutkimusta tehdään lisää, solukorvaushoidoista voi Otonkosken mukaan tulla merkittävä uusi hoito tyypin 1 diabetekseen. Joka tapauksessa tämä vie vielä vuosia.

Jos ratkaisu löytyy ja hoito osoitetaan toimivaksi, se voi yleistyä nopeastikin.

– Jos ratkaisu löytyy ja hoito osoitetaan toimivaksi, se voi yleistyä nopeastikin. Hoito on vielä erittäin kallis, mutta potilasmäärien kasvaessa hinta tulisi varmasti edullisemmaksi.

Ehtymätön beetasolujen lähde

Solukorvausterapia ei ole sinänsä uutta hoitoa tyypin 1 diabeteksessa, sillä jo sadat potilaat ovat saaneet elinluovuttajien haimasta eristettyjä saarekesoluja lupaavin tuloksin.

Ongelmana on solujen saatavuus: yhden potilaan hoitamiseksi tarvitaan kahden tai kolmen elinluovuttajan solut. Hoidon teho hiipuu vuosien kuluessa, koska diabetespotilaan elimistö tuhoaa paitsi omia, myös siirrettyjä haiman beetasoluja. Lisäksi hoito vaatii hyljinnänestolääkityksen, minkä vuoksi sitä annetaan käytännössä vain munuaissiirtopotilaille.

Kantasoluperäisissä hoidoissa insuliinia tuottavat solut tuotetaan alkion kantasolulinjoissa, jotka ovat ehtymätön beetasolujen lähde. Myöskään hyljinnänestolääkitystä ei tarvita.

Solut siirretään potilaan ihon alle pienessä kapselissa kalvorakenteen sisällä. Ne tuottavat insuliinia tarpeen mukaan potilaan verenkiertoon, mutta immuunijärjestelmä ei pääse tuhoamaan soluja.

Timo Otonkoski korostaa, että kyseessä on vielä hyvin kokeellinen hoito.

– Kaikki näyttö hoidon toimivuudesta perustuu eläinkokeisiin. Mitään näyttöä ihmiskokeista ei vielä ole, hän muistuttaa.

Toistaiseksi hoidossa käytetään alkion kantasoluista kehitettyjä solusiirteitä. Ihosta tai verestä muokatuilla kantasoluilla on pidempi tie hoidollisiin sovelluksiin, koska ne ovat geneettisesti muunneltuja.

– Käytännössä syöpäriski on sama kaikilla varhaisilla kantasoluilla. Jos siirrämme niitä vapaasti elimistöön, ne alkavat muodostaa kasvaimia, Otonkoski huomauttaa.

Kantasolut tuleekin jalostaa huolellisesti erilaistettuun muotoon, ennen kuin niitä voidaan siirtää ihmiseen. Lisäksi ne paketoidaan kapseliin, joka voidaan tarvittaessa helposti poistaa.

Löytyykö parantava hoito?

Myös Otonkosken oma tutkimusryhmä tutkii Biomedicumissa kantasolujen erilaistumista haiman saarekesoluiksi. Omia potilashoitokokeiluja he eivät kuitenkaan vielä havittele.

– Kun ala kehittyy ja hoidot alkavat onnistua, pääsemme toivottavasti kokeilemaan niitä myös Suomessa, Otonkoski miettii.

Vaikka solusiirroilta odotetaan paljon, vielä tärkeämpää olisi oppia ehkäisemään tyypin 1 diabeteksen synty kokonaan. Kun tauti on jo puhjennut, paras vaihtoehto olisi lääke, joka palauttaisi potilaan omien haiman saarekesolujen toiminnan.

– Tämä ei ole utopiaa, vaan hiirillä on jo tehty kokeellisia hoitoja. Ehkä suurin hyöty kantasolututkimuksesta tuleekin uusien lääkkeiden, ei solusiirtojen kautta.

Iso peikko on itse tautimekanismi: tyypin 1 diabetekseen sairastuneen elimistö pyrkii tuhoamaan kaikki insuliinia tuottavat beetasolut. Jos tätä mekanismia ei saada sammutetuksi, solujen palauttaminen on turhaa.

– Tälläkin alueella tehdään paljon tutkimusta. Ehkä saamme tulevaisuudessa riittävän turvallisia lääkkeitä, joilla solujen tuhoprosessi voidaan pysäyttää, Otonkoski toivoo.