Vuonna 2007 voimaan tulleella lastenlääkeasetuksella on EU-komission raportin mukaan ollut selkeä positiivinen vaikutus.

Vuosien 2007 ja 2016 välisenä aikana lapsille on saatu yli 260 uutta lääkettä, joko uusina myyntilupina tai uusina käyttöaiheina. Parhaiten asetuksen vaikutukset näkyvät terapia-alueilla, joissa lääkkeitä kehitetään myös aikuisille. Uusia lääkkeitä lapsille on saatu erityisesti reuman, infektioiden ja sydänsairauksien hoitoon sekä rokotteisiin.

Asetus on vaikuttanut vähemmän pelkästään lapsilla esiintyvien sairauksien kohdalla sekä sairauksissa, joissa taudinkuva on aikuisista poikkeava. Lisääntynyt lastenlääkkeiden kehittäminen näkyy myös siinä, että lapset osallistuvat yhä useammin kliinisiin lääketutkimuksiin. Lasten kliinisten tutkimusten osuus kaikista tutkimuksista Euroopassa on nyt 12,4 prosenttia, kun ennen asetusta vastaava luku oli 8,25 prosenttia.

Asetuksessa käytettyjen velvoitteiden ja kannustimien todetaan pääosin toimivan tarkoituksenmukaisesti. Patenttivapaille lääkkeille tarkoitettu palkkiojärjestelmä lastenlääkkeen kehittämiseksi ei ole kuitenkaan tuottanut toivottua tulosta (PUMA; Paediatric use marketing authorisations).

Ennen kuin mahdollisista lastenlääkeasetuksen muutoksista tehdään ehdotuksia, komissio aikoo tehdä kokonaisarvioinnin lastenlääkkeiden ja harvinaissairauksien kehittämistä säätelevien asetusten toiminnasta ja yhteisvaikutuksista. Lisäksi EU-komissio ja Lastenlääkekomitea aikovat edistää asetuksen toimeenpanoa ja ohjeistusta sekä eri tahojen kansainvälistä yhteistyötä.

Lastenlääkeasetus astui voimaan vuonna 2007. Fimean mukaan sen tavoitteena on ollut parantaa lasten terveyttä ja lääkehoitoa sekä lisätä lapsille tutkittuja ja soveltuvia lääkkeitä. Lisäksi asetuksen avulla on pyritty lisäämään laadukasta lääkeinformaatiota lastenlääkkeiden oikeasta käytöstä sekä edistämään korkeatasoista tutkimusta lastenlääkkeiden kehittämiseksi.