Dataohjautuvuus on muuttamassa lääketeollisuutta samaan tapaan kuin muitakin teollisuudenaloja. Niin sanottu real-world data, eli tieto siitä miten lääke toimii todellisessa kliinisessä käytössä, vaikuttaa perustavalla tavalla lääkkeiden käyttöön, tuotekehitykseen ja kustannusten hallintaan.

Lääkehoidon toteutuksessa on tärkeää, että potilas saa oikean lääkkeen oikeaan aikaan. Jotta tämä olisi mahdollista, tarvitaan todelliseen kliiniseen käyttöön perustuvaa tietoa lääkkeiden vaikuttavuudesta suurissa potilasaineistoissa ja pitkällä aikavälillä. Tällainen ns. real-world data on kliinisten tutkimusten ulkopuolelta saatavaa tietoa, jota voidaan kerätä esimerkiksi sairauskertomustiedoista tai erilaisista potilasrekistereistä, kuten esimerkiksi THL:n ja KELA:n rekistereistä. Tietoa lääkkeiden vaikuttavuudesta on mahdollista kerätä myös suoraan potilailta, esimerkiksi erilaisten mobiilisovellusten avulla.

- Perinteiset lääketutkimukset toteutetaan tiukalla protokollalla tarkkaan rajatuissa potilasryhmissä ja niiden tarkoituksena on osoittaa valmisteen teho ja turvallisuus kontrolloiduissa olosuhteissa. Ne eivät kuitenkaan kerro siitä, mitkä ovat lääkkeen hoitotulokset ja kustannusvaikuttavuus todellisessa kliinisessä käytössä, muistuttaa real-world data -tutkimusta ja siihen perustuvaa konsultointia tekevän MedEngine Oy:n toimitusjohtaja Tero Ylisaukko-oja.

Millaista lisätietoa todelliseen kliiniseen käyttöön perustuva data voi tuoda lääkkeen tehosta ja turvallisuudesta?

- Kun lääke pääsee markkinoille, se on käynyt läpi tiukan seulan: teho ja turvallisuus on aina osoitettu laajan tutkimusohjelman kautta. Mutta harvinaisemmat haitat tai hyödyt eivät aina ilmene tutkimuksissa. Esimerkiksi vanhuksilla ja muilla erityisryhmillä harvinaiset vaikutukset saattavat tulla esiin vasta lääkkeen todellisessa käyttövaiheessa, kun käyttäjiä on ollut satoja tuhansia, Ylisaukko-oja jatkaa.

Hoidon ja kustannusten optimointia

Real-world data on nyt terveydenhuollon ammattilaisten mielenkiinnon kohteena kaikkialla maailmassa. Se ei ole ihme, sillä todelliseen kliiniseen käyttöön perustuvan tiedon avulla voidaan optimoida hoidon toteutusta ja kustannuksia.

- Terveystaloudellisen tiedon merkitys kasvaa jatkuvasti. Todellisen käyttötiedon avulla voidaan esimerkiksi osoittaa, että uuden lääkkeen käyttöönotto lisää terveyshyötyä ja samalla alentaa terveydenhuollon kokonaiskustannuksia. Suomessakin lääkkeiden hinnoitteluun on tulossa uusia riskinjakoon perustuvia malleja, joiden tavoitteena on edistää innovatiivisten lääkkeiden saamista nopeammin potilaiden käyttöön. Real-world datalla on keskeinen rooli tällaisten mallien suunnittelussa ja toteutuksessa, kertoo Ylisaukko-oja.

Lääkkeen todellisen käyttötiedon avulla uusia lääkkeitä voidaan myös oppia käyttämään optimaalisemmin ja tehokkaammin. Tällaisen tiedon avulla voidaan ymmärtää paremmin esimerkiksi annostelua, haittavaikutuksiin vaikuttavia tekijöitä sekä sitä, missä vaiheessa lääkkeen tehoa tulisi arvioida. Real-world dataa on alettu hyödyntää myös pitkän ja kalliin tuotekehitysprosessin optimoinnissa.

- Real-world dataa voitaisiin hyödyntää vielä nykyistäkin laajemmin lääketeollisuuden eri toimintojen tukena. Sitä voitaisiin käyttää myös aiempaa enemmän terveydenhuollossa johtamisen apuvälineenä. On tärkeää ymmärtää, miten hoito todellisuudessa toteutuu ja mitkä ovat hoitotulokset sekä hoidon kustannusvaikuttavuus. Tällaisen tiedon tulisi olla keskeisessä roolissa terveydenhuollon prosessien kehityksessä, Ylisaukko-oja sanoo.

Tero Ylisaukko-ojan mukaan ei myöskään pidä unohtaa real-world datan tarjoamia kaupallisia mahdollisuuksia. Suomessa on poikkeuksellisen kattavat rekisterit ja hyvät mahdollisuudet rekisteritiedon käytännön hyödyntämiseen. Osana muita vahvuuksia, kuten biopankkeja, genomiosaamista ja digitaalista infrastruktuuria, tämä voi herättää kansainvälisten lääkeyritysten mielenkiinnon Suomea kohtaan. Tämä avaa Suomelle jälleen uusia mahdollisuuksia tarjota osaamistaan ulkomaille ja houkutella investointeja Suomeen.

Lähde:

MedEngine Oy:n toimitusjohtajan Tero Ylisaukko-ojan haastattelu

CORP-1234531-0000 10/2017