Uuden lääkemolekyylin kehitys voi maksaa lääkeyritykselle jopa 1,5 miljardia euroa. Vielä 6-7 vuotta sitten uuden lääkemolekyylin hintalappu oli noin miljardi euroa. Lääkekehityksen ROI – tutkimuspanosten ja löydettyjen lääkemolekyylien välinen suhde – on muuttunut vuosi vuodelta huonommaksi. Yhä harvempi kehitteillä oleva lääke osoittautuu läpimurtotuotteeksi ja yhä pienemmällä joukolla lääkeyrityksiä on ylipäänsä varaa kehittää tehokkaita uusia lääkkeitä. Maailman suurimmilla lääkemarkkinoilla Yhdysvalloissa kehitettiin vuonna 1996 yhteensä 53 lääkemolekyyliä 17 miljardilla dollarilla. Vuonna 2013 molekyylejä löydettiin enää 27, mutta hinta oli paisunut 50 miljardiin dollariin. Lääkekehityksen tehokkuus on selvästi heikentynyt.

– Toivottavasti lääkekehityksen kannattavuus kääntyy jossain vaiheessa paremmaksi ja saamme uusia innovatiivisia lääkkeitä nopeammin potilaiden käyttöön. Eräs syy kannattavuuden heikkenemiseen on se, että eurooppalaisten lääkeviranomaisten lääketutkimuksia koskevat vaatimukset ovat paljon kovemmat kuin aikaisemmin. Useimpiin suuriin kansansairauksiin kuten sydän- ja verisuonitauteihin on jo löydetty useita tehokkaita ja hyvin siedettyjä hoitoja. Vielä paremman hoidon kehittäminen on valtavan kallista, sanoo MSD Finland Oy:n toimitusjohtaja Ilpo Tolonen.

Räätälöityjä lääkehoitoja

Käytännössä pitäisi siis pystyä nopeuttamaan kalliita ja aikaa vieviä kehitysvaiheita, jolloin etsitään potentiaalisia lääkemolekyylejä kliinisiin lääketutkimuksiin. Se onkin tietyissä sairauksissa jo mahdollista. Avainsana tässä uudessa kestävämmässä lääkekehityksessä on yksilöllisyys.

Ihmisen eri kehonosia voidaan nykyään korvata monella tapaa. Suomessa tehtiin tänä vuonna ensimmäinen onnistunut kasvojen siirto. 3D-tulostuksen uskotaan jatkossa mahdollistavan yhä parempien ihmisen varaosien valmistamisen. Samaan tapaan on mahdollista räätälöidä myös lääkehoitoja.

Lääkekehitystä hidastaa esimerkiksi se, että kaikkea olemassa olevaa dataa – diagnoositietoja, tutkimustietoa, biopankki- ja genomitietoa tai vaikkapa etämonitoreista tai biosensoreista kerättyä informaatiota – ei ole pystytty hyödyntämään. Nyt se on mahdollista, tietyissä olosuhteissa, esimerkiksi meillä Suomessa. Itse asiassa Suomella on mahdollisuus profiloitua yksilöllisen lääkekehityksen globaaliksi edelläkävijäksi. Täällä alkavat kaikki palaset olla kohdallaan: kattava terveydenhuolto, rekisteritiedot, biopankit ja niitä ohjaavat lait sekä kansalaisten erityinen genomiperimä. Esimerkiksi kudosnäytteitä suomalaisista on kerätty 1930-lähtien ja ne voidaan yhdistää digitaalisiin terveystietoihin 1980-luvulta lähtien. Missään muussa maailman maassa edellä mainitut elementit eivät ole yhtä täydellisesti kohdallaan.

– Geeniteknologian ja biopankkitutkimuksen ansiosta tiedämme tautien synnystä enemmän kuin ennen. Siksi löydämme nopeammin ja helpommin tutkimuksiin soveltuvat potilaat, jotka todennäköisimmin tulevat hyötymään uudesta hoidosta. Se puolestaan nopeuttaa lääkkeen myyntilupaa edeltävää kallista faasi 3 -tutkimusvaihetta. Parhaimmillaan uuden lääkkeen kehitykseen keskimäärin kuluvasta 12 vuodesta voidaan saada pois jopa vuosia, arvioi Ilpo Tolonen.

Evoluution rinnalle tullut revoluutio

Yksilöllinen lääkehoito on jo todellisuutta esimerkiksi tiettyjen syöpien hoidossa. Uudet syöpälääkkeet voidaan räätälöidä uudentyyppisten diagnostisten testien avulla potilaan perimän mukaan, jolloin lääkkeitä voidaan kehittää hyvinkin pienille potilasryhmille ja niitä tarjotaan vain potilaille, jotka niistä todella hyötyvät. Näin myös kokonaiskustannukset jäävät pienemmiksi eikä potilaille tarvitse kokeilla hoitoja, jotka eivät heillä toimi. Lääketeollisuudelle se merkitsee sitä, että evoluution rinnalle on tullut revoluutio. Vaikka valtaosa lääkkeistä vielä pitkään kehitetään perinteisin menetelmin, käyttöön on tullut myös ohituskaista. Sen ansiosta tulevaisuudessa oikea lääke löytyy nopeammin niitä tarvitseville henkilöille ja lääkeyhtiöt myyvät pienemmälle potilasryhmälle mahdollisimman tehokkaita kohdennettuja lääkkeitä.

– Syövät ovat maailman tutkituimpia sairauksia. Syöpään ei tulisi tulevaisuudessa kenenkään menehtyä. Se on kuitenkin ovela tauti: se osaa pysäyttää ihmisen immuunipuolustusjärjestelmän ja syöpä löydetään liian myöhään. Ratkaisuja ovat esimerkiksi yksilöllisen diagnostiikan kehittyminen sekä uudet immuno-onkologiset hoidot, jotka vapauttavat potilaan oman immuunipuolustuksen taudin voittamiseen, Tolonen kertoo.

Suomen eräs haaste lääketutkimusta ajatellen on se, että potentiaaliset tutkimuspotilaat asuvat eri puolilla harvaanasuttua maata. Pahimmillaan tämä tarkoittaa sitä, että esimerkiksi 30 000:n tutkimuspotilaan tutkimuksessa on ollut 150 erillistä tutkimuskeskusta ympäri Suomea. Jokainen ymmärtää, että tällainen ei terveydenhoidon tulevien kustannusleikkauksien jälkeen ole enää mahdollista. Syövän hoidossa iso askel eteenpäin on kansallinen syöpäkeskus FICAN. Sinne toivottavasti keskitetään kaikki Suomessa tehtävän syöpätutkimuksen data: esimerkiksi tieto siitä missä potilaat ovat, miten heitä hoidetaan sekä ketkä hoidoista eniten hyötyvät eli saadaan tarkka tieto hoitojen vaikuttavuudesta.

Tolosen mielestä muidenkin sairauksien lääkekehitystä kannattaisi koota samantyyppisiin kansallisiin keskuksiin. Yhtä tärkeää on perustaa yksi kansallinen biopankki. Nykyisin biopankkeja on useita ja ne osin kilpailevat keskenään. Biopankeissa on vasta joidenkin kymmenien tuhansien suomalaisten tiedot. Tolosen mukaan biopankkinäytteet pitäisi olla sadoilta tuhansilta, jopa puolelta miljoonalta suomalaiselta, jotta näytteitä olisi tehokkaamman lääketutkimuksen kannalta riittävästi. Myös terveysrekistereissä oleva tieto olisi saatava nopeasti potilastietojärjestelmistä hoitavien lääkäreiden, tutkijoiden ja lääketeollisuuden käyttöön. Nyt terveystietojen käyttöön tarvitaan jokaiselta potilaalta aina erillinen lupa jokaiseen tutkimukseen – ja luvan saaminen rekisterin ylläpitäjältä voi kestää pahimmillaan jopa yli vuoden.

”Suomella on vielä mahdollisuus tulla maailmanluokan tutkimuskeskukseksi lääketutkimuksissa. Se edellyttää kuitenkin biopankkinäytteiden keräämisen nopeuttamista sekä rekisteritietojen lupaprosessien helpottamista. Meillä on muutama vuosi aikaa. Sen jälkeen on myöhäistä: muut maat ovat saaneet Suomen kiinni ja menneet ohitsemme”, sanoo Ilpo Tolonen.

Lähde: haastattelu toimitusjohtaja Ilpo Tolonen, MSD Finland

MSD on johtava kansainvälinen lääkeyritys, joka tekee Suomessa lääkekehitystä ja monipuolista yhteistyötä suomalaisten terveydenhuollon ammattilaisten ja tutkijoiden kanssa. Lue lisää työstämme paremman elämän puolesta osoitteessa www.msd.fi

09/2016 CORP-1192767-0006