Harvinaissairauksien hoito ontuu

Hoidon saanti harvinaiseen sairauteen on usein hankalaa. Tauteja on vaikea tunnistaa ja oikean diagnoosin saaminen voi kestää kauan. Lisäksi hoidon saanti vaihtelee alueellisesti, koska maksusitoumusten saannissa on asuinpaikasta riippuvia eroja.

– Eivät harvinaisia sairauksia sairastavat kulje lippua heiluttaen, että minulla on tämä sairaus, Turun yliopiston professori Olli Simell muistuttaa. Hän puhui Harvinaiset sairaudet -seminaarissa perjantaina.

Tilaisuuden järjestivät Suomen lastenlääkäriyhdistys, Suomen reumatologinen yhdistys ja harvinaissairauslääkkeisiin erikoistunut lääkeyhtiö Swedish Orphan.

Jopa hoitohenkilöstö saattaa vieroksua outoa tautia.

Simellin mukaan ongelmana on usein se, että harvinaissairauksista on saatavilla niukasti tietoa.

– Jopa terveydenhuoltohenkilöstö saattaa vieroksua outoa tautia.

Myös vertaistuki voi puuttua kokonaan, kun kohtalotovereita on vain vähän. Sairaudesta koituvat sosiaaliset haitat voivat olla huomattavia.

Hoitoa voisi siirtää terveyskeskuksiin

Dosentti Ilkka Kaitilan mielestä harvinaissairauksien hoidon osaamista tulisi keskittää. Hoito kannattaisi jalkauttaa terveyskeskuksiin. Terveyskeskukset voisivat konsultoida osaamiskeskuksia, ja potilaat saisivat ainakin osan hoidosta lähellä kotiaan.

Tällainen malli on Suomessa käytössä joidenkin sairauksien hoidossa. Esimerkiksi Fabryn taudin hoidosta vastaa Tyks. Tautia sairastaa 34 suomalaista.

Harvinaisia sairauksia on arvioiden mukaan noin 7 000. Lääkehoitoa on tarjolla 400 sairauteen. Vaikka yhtä sairautta sairastaa pieni joukko ihmisiä, on sairastavien kokonaismäärä Suomessa 30 000.

Euroopan unionin mukaan kyseessä on harvinaissairaus, jos se on henkeä uhkaava tai kroonisesti vammauttava ja sitä sairastaa korkeintaan 5 potilasta 10 000 ihmisen joukossa.

Useimmiten esiintyvyys on selvästi raja-arvoa pienempi.

Harvinaislääkkeille erityisasema?

Pienet potilasmäärät ja kalliit lääkekehittelykustannukset ovat lääkeyhtiöille hankala yhtälö.

EU onkin kehittänyt kannustimia harvinaissairauksien lääkehoidon kehittelyyn. Harvinaislääkekomitea perustettiin vuonna 2000. Lääkeyhtiö voi muun muassa saada 10 vuoden yksinoikeuden harvinaislääkkeen myyntiin.

Osa EU-maista on kehittänyt omia tukijärjestelmiä, esimerkiksi erillisen korvausbudjetin, harvinaislääkkeille. Suomessa tällaisia ei juuri ole.

Swedish Orphan -lääkeyhtiön toimitusjohtajan Marco Hautalahden mukaan harvinaissairauslääkkeiden korvattavuutta pitäisi helpottaa lainsäädännön avulla. Yhtiö on tehnyt asiasta aloitteen sosiaali- ja terveysministeri Liisa Hyssälälle (kesk.).

Yhtiö teki syyskuussa aiheesta kansanedustajakyselyn. 60 prosenttia kansanedustajista oli valmis hyväksymään harvinaislääkkeille sadan prosentin korvattavuuden ilman nykyisiin erityiskorvattavuusmenettelyyn liittyviä viiveitä.